图4：FDA历年批准新药数量
图5：全球生物医药企业研发投入
在研发成功率方面，麦肯锡咨询公司在《Nat. Rev. Drug Discov.》上发表了一篇文章，总结了1996-2014年之间新药研发的情况。从1996-2011年之间，新
药研发的成功率呈现逐渐下降的趋势，从16.4%下降到了7.5%。由于生物大分子选择性好于小分子，因脱靶毒性失败可能性大大降低，生物药研发的成功率也 要高于小分子；近年来医药企业的研发管线更偏向缺少标准疗法的专科病，在研 发方向上也倾向于生物药，因此使得新药研发的总体成功率有所提升，2012-2014 年间达到了11.6%，达到了本世纪以来的高点，但是距离上世纪90年代的成功 率仍有一定距离。研发成功率的逐渐下降意味着企业需要投入更多的资金才能研
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发出一种新药，进一步加大了企业的成本支出。 8 of 34
图6：不同年代新药研发总体成功率
图7：不同年代小分子药物和生物药研发成功率
可以看出，由于“专利断崖”的到来，跨国药企现有的产品将逐步受到仿制 药的冲击，销售额有可能出现下滑；新药研发成本的逐步提升增加了企业的研发 费用；新药研发的高失败率和效率的不确定性一方面使得企业未来的销售收入难 以得到保证，另一方面也进一步加大了企业在研发领域的无效支出，进一步抬升 了企业的成本。因此，在收入和成本两个方面都受到压力的情况下，跨国医药企 业开始选择将医药研发和生产中部分环节向CMO企业外包，以达到提升自身经 营效率，降低营运成本、分散研发风险的目的。
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1.3.2 中小型新药研发企业的兴起进一步刺激外包需求增长
目前全球新药研发的主体也出现了一些新变化。传统大型跨国药业虽然仍在 新药的研发之中占据着重要的地位，但是中小型创新医药企业的崛起也值得关注。从医药领域风险投资的情况来看，投资的金额数和项目数都有所提升，2014年的投资金额更是达到了81.74亿美元，项目总数达到了514个。风险投资额的增加使得众多虚拟医药公司（virtual pharma company）和初创型生物医药企业逐渐兴起。根据Citeline的统计，2016年，仅具有1-2个在研新药品种的企业数量已增至2084家，占整个制药研发公司规模的56.5%。与之相比，2015年这些小型新药研发公司的数量为1844家，而新药研发公司总数量为3286家，占比为56%。整体来看，小型新药研发公司的数量呈现上升势头，在全球新药研发领域的地位也越来越重要。
图8：医药领域风险投资情况
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图9：拥有在研项目的制药企业数量
虚拟型医药企业往往专注于新药研发项目的管理，而将药物研发中的系列活 动外包给服务提供商，依托服务商来完成药物分子合成、生产流程和工艺开发以 及各期临床试验等工作，此种商业模式适合于拥有技术资源但缺乏资金的科研人 员和创业者进行其早期的科研成果转化。初创型生物医药企业经营模式与之有类 似之处，也需要将自身的研发活动进行外包，但这类企业往往拥有自身的内部研 发机构和其他职能部门。这些企业在新药研发投入领域的投入也较为巨大。根据 EvaluetePharma的统计，2014年初创型生物医药的研发总投入达到了近400亿 美元。对于这类企业，一般没有收入或者仅通过出售药物在某个特定市场的开发 权（licence-out）等方式获得一部分收入。总体来看，这类医药企业的收入来源
较为有限且不稳定，需要通过对外融资来维持新药研发中现金支出，企业需要把 有限的资金投入到新药的研发流程之中，自然无力去兴建药品生产所需的厂房、 设备等，此外由于这类企业也缺乏大规模批量生产药物的经验，因此选择往往将 药物生产环节外包给CMO企业，省去固定资产的投资和后续的cGMP认证等环 节，让CMO企业为其生产原料药和制剂。这种模式有利于初创型医药企业节约 成本，将精力更好的集中于药物作用机制研究、化合物设计与筛选、临床试验组 织与实施等环节，CMO企业也可以通过服务于前期临床试验，提供试验用药和 承担上市后药品商业化生产获得一定收益。
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